درمان رایگان برای «رادین»ها
روزنامه هفت صبح، مهلا جوادپور| بعد از گذشت حدود 5 سال از راه‌اندازی یک کمپین برای کودکی که به بیماری نادر اس‌ام‌ای مبتلا بود، بالاخره روز پنجشنبه سوم آذر، معاون وزیر و رئیس سازمان غذا و دارو اعلام کرد داروهای این بیماران به‌صورت رایگان در اختیار آن‌ها قرار می‌گیرد. یکی از داروهای حیاتی این بیماران داروی اسپینرازا است. این دارو به دلیل گران بودن تا پیش از این وارد کشور نمی‌شد و عموما خانواده‌های بیماران مجبور به ادامه درمان در خارج از کشور یا حتی رها کردن درمان می‌شدند.
یکی از این بیماران رادین بود که در دو ماهگی بیماری‌اش تشخیص داده شد و خانواده‌اش را به تکاپو انداخت. خانواده رادین با راه‌اندازی کمپینی برای او و کودکان مبتلا به اس‌ام‌ای بسیار تلاش کردند تا زندگی را برای فرزندشان و دیگر کودکان ممکن کنند. پدر رادین معتقد بود کودکان دیگری که مبتلا به این بیماری هستند نباید قربانی بی‌عدالتی شرکت‌های دارویی یا بی‌توجهی مسئولان وزارت بهداشت شوند و از هیچ تلاشی برای وارد شدن داروهای مربوطه دریغ نکرد.
دارویی هم‌قیمت یک پورشه
SMA یا آتروفی عضلانی نخاعی، یک بیماری ژنتیکی عصبی عضلانی و پیشرونده است. علائم این بیماری بر حسب نوع آن و مرحله درگیری با بیماری بسیار متفاوت است اما ضعف عضلانی، سستی، نرسیدن به معیارهای طبیعی رشد، اشکال در نشستن و راه رفتن، از دست رفتن قدرت ماهیچه‌های تنفسی، تنفس سخت، اشکال در بلعیدن و… از علائم مشترک این بیماری هستند.
علت این بیماری، که در نوزادان به‌عنوان شایع‌ترین عامل مرگ‌و‌میر ژنتیکی به‌حساب می‌آید، نقص و یا حذف یک ژن مسئول تولید پروتئین مورد نیاز برای بقاي نورون‌های حرکتی است. این بیماری دارای چهار تیپ یک (از هفت یا هشت هفتگی)، دو (بالای دو سال)، سه (دوران بلوغ و نوجوانی) و چهار (بزرگسالان بالای 35 سال سن) است. فعلا سه دارو در دنیا برای کنترل اس‌ام‌ای مجوز FDA گرفته‌اند.
اولین آن‌ها داروی اسپینرازا بود که در ایران به داروی میلیاردی معروف شده بود. یکی از رسانه‌ها برای درک بهتر گرانی این دارو، قیمت آن را با گران‌ترین خودروی پورشه در سال 97 مقایسه کرد که 750 هزار دلار بود! این دارو به داخل کانال نخاعی تزریق می‌شود و دوره درمان آن به این شکل است که سه تزریق با فاصله زمانی ۱۲ روز از هم و تزریق چهارم با فاصله زمانی ۳۱ روز از دُز سوم انجام می‌گیرد. بعد از این چهار تزریق، درمان وارد دوره «درمان نگهداشت» می‌شود تا روند تولید ژن smn2 به‌اندازه کافی افزایش یابد.
دومین دارو شربت رسدیپلام، یک داروی خوراکی است و می‌تواند جلوی پیشرفت بیماری را بگیرد. این دارو سالانه حدود 300 هزار دلار هزینه دارد. داروی سوم هم زولژنسما نام دارد که نوعی ژن درمانی است اما چون ویروس‌های بسیار زیادی وارد بدن می‌کند بر روی بچه‌های بالای دو سال انجام نمی‌شود. قیمت آن 2 میلیون و 100 هزار دلار است و هر کسی موفق به تهیه آن نمی‌شود.
رادین، آوینا و دلارا
رادین کودکی اهل اصفهان است که در شش هفتگی مشکوک به بیماری اس‌ام‌ای بود و در دوماهگی ابتلای او به این بیماری تشخیص داده شد. یأس و ناامیدی خانواده رادین با مراجعه به دکترهای مختلف روز به‌روز بیشتر می‌شد و در بهترین حالت جواب پزشکان «بروید دعا کنید معجزه‌ای شود» بود. با این حال آن‌ها دست از تلاش نکشیدند و با شرکت بایوژن، تولید‌کننده داروی اسپینرازا در سوئد و چهل و یک کشور که از این دارو استفاده می‌کردند، مکاتبه کردند.
پدر رادین در یادداشتی می‌نویسد: «ماحصل تمامی این مکاتبات اخذ پذیرش شفاهی از بیمارستان آموزشی اوسلو در نروژ بود که اعلام کرد 9 تخت خالی برای درمان SMA دارند، اما پس از پیگیری مکاتبات به دلیل ایرانی بودن رادین و مخالفت شرکت تولید‌کننده به‌طور ناگهانی دست رد به سینه ما زدند. جالب اینجاست که کمپانی‌های اروپایی همچون روشه (Roche) هم در بدو امر جواب قانع‌کننده‌ای به ما نمی‌دادند. بی‌شرمی به‌جایی رسید که کمپانی بایوژن در دو ایمیل جداگانه به ما و دکتر امین ما ایمیلی مبنی بر عدم حمایت از ایران و ایرانیان زد.
اما ما از پای ننشستیم و به تلاش‌ها برای فشار به این شرکت‌ها ادامه دادیم.» آن‌ها موفق شدند در یکی از بیمارستان‌های آنکارا ترکیه پذیرش بگیرند اما بیمه ترکیه نتوانست هزینه داروی رادین را تقبل کند. خانواده رادین دست به هرگونه تلاشی زدند؛ از‌جمله کمک گرفتن از خیریه‌های اروپایی، گرفتن ویزا و بستری او در بیمارستان‌های اروپا، شرکت در طرح‌های تحقیقاتی و… . رادین قبل از انتقالش به اروپا دچار حمله تنفسی شد و امیدی به زنده ماندنش نبود اما چشم‌هایش را بعد از سه روز باز کرد و دوباره این خانواده را به تلاش وا‌داشت.
در ایران هم کمپینی برای حمایت از این کودک راه افتاد و در عرض یک ماه بیش از 200 میلیون تومان برای درمانش جمع شد. این کمپین نه‌تنها برای رادین بلکه برای درمان بقیه کودکان مبتلا به این بیماری هم بود. یک سال گذشت و در سال 97 خانواده رادین موفق شدند در بلژیک و با کمک‌های مردمی روند درمان رادین را شروع کنند اما هنوز خبری از تایید شدن این دارو توسط سازمان غذا و دارو نشده بود.
مشهدی‌زاده، پدر رادین در سال 97 در گفت‌و‌گو با خبرگزاری ایسنا درباره طرح داروی رایگان شرکت بایوژن گفته بود: «کمپانی بایوژن با ورود به کشور جدید طرح رایگانی به‌نام EAP اجرا می‌کند. در این طرح برای مدتی و در طول زمانی که کمپانی با وزارت بهداشت آن کشور در حال چانه‌زنی است، به بیماران آن کشور، داروی رایگان تعلق می‌گیرد. برخی کشورها شش ماه و برخی کشورها یک سال یا بیشتر داروی رایگان برای بیمارانشان دریافت می‌کنند.» بررسی‌های هفت صبح نشان می‌دهد رادین اکنون شش ساله است و با کمک‌های مردمی بیماری‌اش کنترل شده است.
تقریبا همزمان با رادین دختری به اسم آوینا به این بیماری مبتلا شد. خانواده او هم با وجود جواب شدن از سمت پزشکان امیدشان را از دست ندادند. برای آوینا هم کمپینی راه‌اندازی شد اما از وضعیت او اطلاعی در دسترس نیست. سال گذشته هم ویدئویی از یک دختر خردسال به‌نام دلارا در فضای مجازی منتشر شد که به این بیماری مبتلا بود. والدین دلارا هم کمپینی برای جمع‌آوری هزینه‌های درمان او راه انداختند که باعث شد مشکلات این بیماران، خانواده آن‌ها و به‌ویژه هزینه‌های سنگین درمان آتروفی عضلانی بار دیگر مطرح شود. دلارا هم اکنون سه ساله است و روز به‌روز بهتر می‌شود.
تلاش‌ها جواب دادند
اواسط آبان امسال اعلام شد داروی مورد نیاز بیماران SMA تحت پوشش بیمه سلامت قرار گرفته است و بالاخره روز پنجشنبه تلاش‌هایی که برای واردات این دارو به کشور انجام شده بود نتیجه داد و اعلام شد به‌صورت رایگان بین خانواده‌ها توزیع می‌شود. با اینکه این داروها در مرداد ماه سال جاری وارد کشور شد، اما براي توزيع به تاخير خورد. سید‌حیدر محمدی، رئیس سازمان غذا و دارو، در این‌باره گفت:
«باتوجه به اینکه این داروها برای اولین‌بار وارد کشور می‌شدند، باید پروتکل‌های درمانی تدوین و پس از آن دستورالعمل‌های لازم به منظور بررسی اثربخشی توسط معاونت تحقیقات وزارت بهداشت اعلام می‌شد، بنابراین علت تاخیر در توزیع این داروها علاوه بر تعیین تکلیف منابع مالی و پوشش بیمه‌ای، تدوین پروتکل‌های درمانی بود.» لیست این بیماران از سوی معاونت درمان اعلام و داروهای خوراکی رسدیپلام و تزریقی اسپینرازا با ثبت در سامانه بیماری‌های نادر به‌صورت رایگان در اختیار بیماران قرار می‌گیرد.
